ANVISA AUTORIZA MEDICAMENTO EXPERIMENTAL PARA LITO SOUSA EM CARÁTER EXCEPCIONAL

Influenciador e especialista em aviação foi diagnosticado com doença de Creutzfeldt-Jakob; medicamento ainda não foi testado em humanos para a enfermidade

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4) a importação e o uso excepcional do medicamento experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, de 59 anos, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).

O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, onde Lito recebeu atendimento. A autorização permite que o medicamento seja importado especificamente para o paciente, dentro de um programa de uso compassivo no exterior.

Medicamento ainda está em fase experimental

Apesar da autorização, o ALN-6457 não é um medicamento aprovado para tratamento da DCJ. O composto ainda se encontra em estágio pré-clínico e não possui estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para doenças priônicas.

O medicamento utiliza uma tecnologia conhecida como interferência de RNA (RNAi), desenvolvida para reduzir a produção da proteína priônica. A expectativa científica é que diminuir a quantidade dessa proteína possa reduzir a matéria-prima disponível para a formação de príons anormais.

Resultados experimentais anteriores indicaram potencial dessa estratégia, mas ainda não existem evidências suficientes para afirmar que o composto seja capaz de interromper ou curar a doença em seres humanos.

Por que a Anvisa autorizou?

Segundo a agência, a decisão levou em consideração a gravidade da doença enfrentada por Lito. A DCJ é uma enfermidade neurodegenerativa rara, de evolução rápida e considerada letal e irreversível.

Outro fator considerado foi a inexistência de um tratamento específico aprovado disponível no Brasil e a ausência de patrocinador ou representante do medicamento no país.

A autorização excepcional permite, portanto, que a equipe responsável pelo paciente realize a importação para uso individual.

Lito será o primeiro paciente a receber o tratamento

Com a autorização brasileira, Lito deverá ser o primeiro paciente a receber o ALN-6457 para a doença de Creutzfeldt-Jakob.

A previsão divulgada pela família é de que o medicamento chegue ao Brasil nos próximos dias. Reportagens apontam estimativas entre aproximadamente sete e nove dias, embora o início efetivo do tratamento dependa da chegada do produto e da avaliação da equipe médica responsável.

A esposa de Lito, Mila Seidl, comemorou a decisão e demonstrou esperança com a possibilidade de iniciar uma nova etapa no tratamento.

Doença é rara e apresenta rápida evolução

A doença de Creutzfeldt-Jakob pertence ao grupo das doenças priônicas. Ela ocorre quando proteínas chamadas príons assumem uma forma anormal e desencadeiam alterações em outras proteínas, provocando danos progressivos às células do cérebro.

Entre os sintomas podem aparecer alterações de memória e outras funções cognitivas, dificuldades motoras, problemas de comunicação e alterações visuais. A evolução costuma ser rápida.

Até o momento, não existe tratamento capaz de interromper ou reverter de forma comprovada a progressão da DCJ. Os cuidados médicos normalmente são direcionados ao controle dos sintomas, conforto e qualidade de vida.

Caso de Lito mobilizou pesquisadores

Desde que o diagnóstico foi divulgado, familiares e seguidores de Lito vêm buscando alternativas experimentais para a doença.

Antes da autorização do ALN-6457, a família também tentou conseguir acesso a pesquisas internacionais. Uma das possibilidades envolvia o medicamento experimental ION717, da Ionis Pharmaceuticals, mas o estudo estava fechado para novos participantes e não havia autorização para uso compassivo naquele momento.

O Broad Institute, nos Estados Unidos, também iniciou uma triagem para avaliar a possibilidade de inclusão de Lito em uma pesquisa, embora a participação dependa de critérios médicos e regulatórios.

Esperança, mas sem garantia de resultado

A autorização da Anvisa representa uma nova possibilidade de tratamento para Lito, mas não significa que o medicamento tenha eficácia comprovada contra a doença.

Como o ALN-6457 ainda está em fase experimental, não é possível prever qual será a resposta do organismo de Lito ou se o tratamento conseguirá retardar a progressão da enfermidade.

Especialistas destacam que resultados obtidos em pesquisas pré-clínicas precisam ser confirmados em estudos com seres humanos. Mesmo uma eventual redução da proteína priônica não necessariamente significaria reversão dos danos neurológicos já provocados pela doença.

Próxima etapa

A expectativa agora está voltada para a chegada do ALN-6457 ao Brasil e para a avaliação da equipe médica que acompanha Lito.

Depois da autorização excepcional, caberá aos profissionais responsáveis definir os procedimentos para importação, administração e acompanhamento do paciente.

O caso também poderá contribuir para ampliar a discussão sobre tratamentos experimentais para doenças priônicas, especialmente diante da necessidade de novas alternativas terapêuticas para enfermidades raras e atualmente sem cura.

Enquanto aguarda o início dessa nova etapa, Lito segue acompanhado pela família e por sua equipe médica. A autorização da Anvisa representa, para ele e seus familiares, uma possibilidade adicional diante de uma doença para a qual a medicina ainda busca respostas.

Fontes: Anvisa, CNN Brasil, Metrópoles, Folha de S.Paulo, UOL e Agência Brasil. As informações sobre o medicamento e a autorização foram atualizadas com base nas publicações de 4 de setembro de 2026.